乌苯美司治疗肺动脉高压的临床期试验，首

年7月18日，Eiger生物制药宣布，乌苯美司在肺动脉高压应用的Ⅱ期临床研究，首例患者成功入组。该Ⅱ期研究将评估乌苯美司加入到治疗肺动脉高压（PAH）当前的标准方案中的效果。尽管，针对PAH，临床上已经批准多个血管舒张药物，包括内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶（PDE）—5抑制剂和前列环素类似物，但这类药物并不能延长病人的生存期限和逆转疾病进程，PAH仍然是一个进展、致命的心血管疾病。乌苯美司是一种口服、特征明显的白三烯A4水解酶的小分子抑制剂，阻碍了白三烯B4(LTB4)的产生，而LTB4是一种与PAH疾病相关的炎症介质。乌苯美司已在临床中对癌症患者有良好的耐受性，使其成为一个有希望装换为临床的PAH药物。

肺动脉高压（PAH）是一种非常复杂的致命性疾病。它的病理机制包括：先天遗传因素（基因突变）、环境因素（缺氧、病毒、药物如食欲抑制剂）及炎症作用。PAH死亡率高，临床治疗效果差。越来越多的研究表明PAH不是肺脉管系统的“单一器官病”，而是涉及多器官（包括右心室、免疫系统、骨髓及骨骼肌）的全身性疾病，而且PAH肺动脉血管细胞和癌细胞的分子上具有相似性。PAH病因复杂，因此，尽可能地揭示信号通路中的不同药物作用的靶点对治疗PAH至关重要。

LTB4是一种自然产生的炎性介质，在PAH的动物模型以及人类PAH疾病中高表达。在动物模型中，LTB4升高引起炎症导致小动脉闭塞，血管收缩和高血压。靶向药物抑制LTB4逆转减少PAH，减少小动脉的阻塞，改善心脏功能，改善生存。

乌苯美司(Ubenimex）最早在日本批准上市(在日本其品牌为Bestatin?，乌苯美司被批准在日本作为肿瘤治疗的支持性药物，以延长生存期，并用于成人急性非淋巴细胞性白血病缓解后的维持治疗。在日本，Ubenimex已经使用超过25年，并仍然通过日本化药株式会所商销在临床继续使用。我公司比照日本药典JP15标准，于年成功仿制乌苯美司片，商品名称为司泰林?。年12月前，乌苯美司（Ubenimex）就已经被美国FDA和欧盟医药管理局(EMA)分别授予了指定治疗PAH的孤儿药。

因此，乌苯美司用于治疗肺动脉高压的临床研究非常值得期待，并有机会实现PAH潜在的新的治疗方法，早日为PAH患者带来福音。