导语
李小羿博士为李氏大药厂控股有限公司行政总裁，一直以来，非常重视肾脏病领域的学术推广和发展，《肾脏时讯》有幸对李博士进行专访，并请李博士就成立肾脏领域专家顾问委员会初衷、如何看待新形势下的专业学术推广、未来10年李氏大药厂的战略定位和发展思路、如何面对当前形势下的药品研发困难、关于年获得“安永企业家奖”的获奖感受以及致力于罕见病治疗药物研究的初衷等多个方面的问题发表观点，具有很高的指导意义，敬请阅览！
1《肾脏时讯》：基于领域本体的专业指导在研究成果大数据的收集整理中发挥重要作用，除上述因素外，早期成立肾脏领域专家顾问委员会兼顾了哪些方面？
李小羿总裁：我们成立肾脏专家顾问委员会，很重要的一点就是请肾脏领域专家在企业开发肾脏领域新产品方面上为我们提供一些指导和意见。因为临床专家在一线每天都在治疗不同的肾脏病患者，解决他们的不同问题，他们最清楚在这个过程中还有哪些未得到满足的需要。因此从他们的角度出发是最切合临床实际的，否则盲目进行开发，与临床实践脱节，成功机会很小。专家委员会这种形式的交流，为临床实践与药物研发之间搭建起了桥梁，将使二者结合起来，会产生很多思想的火花，这会使我们的药物研发做到有的放矢，目标清晰，方向明确，知道要研发什么药物以及药物研发出来之后的临床意义。顾问委员会还在其他方面为我们提供了重要支持，例如在公司发展的长期战略、市场推广和学术定位等方面提出了很好的意见和建议。
2《肾脏时讯》：目前多层次多学科交叉、研究进展交流以及大的整合性研究成果相互促进，您如何看待新形势下的专业学术推广？
李小羿总裁：在学术推广中重视多学科交流非常重要。众所周知，人体各个器官之间存在着密切关联，譬如“心肾不分家”，心肾在生理功能上相互依存，在病理状态下相互影响，心脏或肾脏的原发性损伤都可带来另一个脏器的损伤和（或）功能异常。因此我们在进行学术推广时需要考虑到多个学科，在主要针对肾病问题时可以兼顾到很多由肾病衍生的其他器官问题。例如，肾脏病患者接受透析治疗过程中会丢失左卡尼汀，缺乏左卡尼汀会影响肾脏，同时因为心肌依赖左卡尼汀将脂肪酸带到线粒体进行氧化产生能量，因此如果不重视左卡尼汀缺乏这个问题，不去加以治疗，就可能会出现心力衰竭等心脏问题。我们知道，慢性肾病以及透析患者大多数情况下不是由于肾脏功能衰竭死亡，而是因为其他脏器如心脏问题导致死亡。多学科交叉是我们学术推广的一个必然的发展方向，只有这样我们才能做到更加全面地将真正具有临床价值的信息传递给一线的临床医生和专家。
3《肾脏时讯》：您能否简单地介绍一下未来10年公司的战略定位以及发展的整体思路？
李小羿总裁：我们希望成为中国一个集研发、生产和销售于一体的专科药物公司，即主要针对一些比较专有的疾病。我们的产品研发领域以心血管疾病、肾脏病、肿瘤和眼科为主要方向，兼顾其他领域。在每一个领域如心血管领域，我们会对目前治疗方法或者手段还不能满足的方面进行集中开发，我们在开发的心血管产品涉及急性心力衰竭、高血压、肺动脉高压、急性心肌梗死等，几乎覆盖了心血管领域的各个方面。在肾脏领域，我们现在已有的左卡尼汀主要用于慢性肾病患者因血液透析所致的左卡尼汀缺乏，另外我们还在研发补铁用的铁剂、含磷钙结合剂等。我们希望能够针对一些重要的领域进行深度开发，使到我们公司在某一个领域上能够处于领先地位，期待10年后我们能够成为中国具有规模的一个专科药综合性生物制药公司。
4《肾脏时讯》：制药涉及昂贵而冗长的研发阶段，且有着异常繁复的条例，李氏大药厂如何克服这一难题？
李小羿总裁：这是一个很好的问题。事实上，制药的确是一个非常长期而艰巨的工作。作为企业，我们还存在着一个生存的问题，不生存就没有发展。在药物研发方面，我们是多条腿走路。我们既做周期非常长的创新药物开发，例如我们有一种心血管药物已经做了十几年了还在继续，同时我们也会做一些开发周期稍短、风险较低即开发成功可能性较高的研发项目，例如剂型改变。可能有些人会认为剂型改变不太重要，事实上，剂型的改变可能帮助你解决很多问题。以我们一个口服铁剂产品为例，其独特剂型使其只在肠道释放吸收，避免了胃的副作用，而目前铁剂最大的不良反应就是对胃黏膜的刺激，解决了这个问题，就能够提高患者对治疗的依从性。对制药企业而言，仿制容易，但要进行新药研发，要自己走一条前面没有人走过的路，没有人能够给你任何的指点，真的很困难，风险很高，因此要真正去做，需要坚持下去的勇气、决心和胆识，同时，资金方面也要能够保持公司健康增长，才能有充足的资金可以坚持下去。我常常跟同事提到，做药物研发很重要的一点就是可以锻炼耐性，与互联网或IT行业相反，药物研发绝不是今天想到的东西明天就能拿出来，或许10年后才能看到结果。
5《肾脏时讯》：由于李氏大药厂良好的企业形象、药品质量以及拯救生命的社会责任感，您在年获得“安永企业家奖”，能否就此谈谈您的感想？
李小羿总裁：这个奖不只是对我个人，对我们李氏大药厂都有着重大意义。对我个人而言，这是对我从年创办这个企业以来这20年所做工作的认可。虽然一个人做事并不是为了别人去认可，但是若最后你能够得到社会的认可，获得这样的奖项，这会让自己有很好的满足感。这20年，对我们公司和所有同事来说，一路走来其实很不容易，因为我们的的确确是从无到有，从零开始，一步步迈进。其实当时我还很年轻，一腔热情，虽然还并不能清楚认识自己所做的事业，但是觉得，我们在制药这个领域能够做一些事情，能够帮到患者，赢得患者的微笑，这是最令人满足的一件事。安永企业家奖是对我们在这个行业工作的肯定，也是对我们的鞭策。我也跟我的同事讲，过去的20年其实我们是在摸索，我们在制药行业真正来说刚刚入行，刚刚开始，希望我们未来的10年能够使整个公司在现有水平上有比较大的飞跃，能够达成我们的目标，成为国内领先的专科药综合性生物制药企业。
6《肾脏时讯》：您致力于研究罕见病治疗药物是出于怎样的初衷？
李小羿总裁：其实我们每一个人生病的时候都应该得到治疗，这是我们人的一个基本权利，但是很不幸的是，很多时候某些病可能患者只有几千个人，这种情况下就没有人去开发相应的治疗药物，因为从商业上看，开发这些药物可能没有一定的回报。但是我个人认为，这些患者其实都需要照顾，因此只要我们能做一些事情去改善这种现状，我们也应该尽力去做。
在对罕见病治疗药物进行开发的过程中，我也切实看到了患者的需要。例如我们在做的一种罕见病是脆骨症，患者因长不高被叫做“瓷娃娃”，我看到他们都很坚强，但他们很苦，因为各方面包括社会就业都存在问题，而如果有好的药物能够从很早期如婴儿期就开始治疗，也许可以改变他们的人生，使他们有一个比较正常的生活，可以自己照顾自己，从另一个角度来说也给社会减轻了负担。这让我颇有感触，所以我认为我们不应该落下任何一个这样的患者。我希望我们公司也在罕见病方面能够做一些工作，因此除了药物方面，我们参与了上海罕见病基金会的创办，希望通过基金会为社会做更多的事情，基金会除了帮助这些患者，还会对社会进行宣传，让社会、国家和医疗系统认识到其实我们社会中存在这样一部分可能被大家遗忘的人，引起大家的重视，以促使这些人能得到很好的治疗，可以过上比较正常的生活。
李小羿博士与众专家合影现场花絮：
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