涉及2000万患者,罕见病用药可及有

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伴随罕见病药物获批上市速度加快、纳入基本医保的药物数量不断增加，罕见病患者用药的可负担性得到有效提升。但对于高值罕见病药物，“用不上”“用不起”“用错药”等问题依然困扰着许多罕见病患者家庭。

从总量来看，中国的罕见病并不罕见。目前，国内已知的罕见病数量有余种，涉及患者群体超过万。

国内罕见病主要的资金支持体系包括基本医保和商业医疗保险。目前，医保对罕见病用药的覆盖范围正逐年扩大，但遴选入医保的罕见病药物，以乙类药品为主，部分患者仍难承担剩余的自费费用，加之地方对大病、特病报销额度设有封顶线，患者长期治疗的疾病负担依然较重。

另一方面，罕见病用药进入医保目录只是明确了报销属性。近期，虽然多地通过在门诊特病保障目录中新增罕见病病种，加快推动罕见病用药纳入“双通道”管理等方式，打通罕见病用药的“最后一公里”，但患者要想在就近取到药、用对药，医院药占比、诊疗能力，多种报销政策和管理要求以及机构间的协调性等问题限制。

事实上，考虑到高值罕见病用药的自身临床价值和价格，以及医保基金的有限空间，国家医保局在去年10月公示的一份对人大代表建议答复中提到，特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保，也不支持地方单独探索高值罕见病药品保障机制。

医院原副院长、中华医学会罕见病分会名誉主委丁洁告诉记者，罕见病治疗的高费用首先需要通过早诊断，减少不必要的治疗支持，逐渐探索出一条基本医保、商业惠民保、公益慈善等多方共担、配套合理的多层级解决方案。

“国谈”纳保后，罕见病用药更可及了吗

截至去年年底，国内已上市的罕见病药物中，67%被纳入国家医保目录。根据国家医保局今年1月公布的年“国谈”结果，又有7种罕见病用药被新增纳入。这7种药物分别为利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、奥法妥木单抗注射液、拉那利尤单抗注射液、伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液和利鲁唑口服混悬液，涉及脊髓性肌萎缩症、多发性硬化、遗传性血管性水肿、特发性肺动脉高压和视神经脊髓炎等疾病治疗。

但在罕见病药物“纳保”之后，接下来，还需要在地方建立畅通的配送渠道，公立医疗机构根据临床需要，通过药采平台进行采购。换言之，药物是否能进入医保定点医疗机构，关乎罕见病用药保障的落地。

目前，新版国家医保药品目录正式实施已有近2个月。地方优化调整对罕见病患者的保障行动还在进行中。

4月23日，安徽医保局发布“关于优化基本医疗保险门诊慢特病病种及认定标准的通知(征求意见稿)”，脊髓性肌萎缩症和β-地中海贫血2种罕见病拟被纳入该省慢特病保障范围。同时，针对这两种罕见病，安徽还拟新增5种病种门诊用药目录。

以脊髓性肌萎缩症为例，职工医保年度报销限额为12.8万元，拟纳入门诊报销用药有两种。一种为利司扑兰口服溶液用散，今年以元/瓶的价格进入国家医保目录。另一种为诺西那生钠注射液，在年“国谈”中，其5ml单瓶售价由70万元降至3.3万元，降幅超过95%，一度引起社会广泛