PAH肺动脉高压治疗新药Uptrav

年12月22日，Actelion公司在瑞士宣布，其选择性口服Ip环前列腺素受体激动剂Uptravi（selexipag）已经获得美国FDA批准上市。该药最初由日本新药株式会社发现并合成，用于PAH（肺动脉高压）的治疗。

Uptravi被指出用于治疗PAH，能够延缓病情恶化，并能降低因PAH入院的风险。

一项在PAH患者身上进行的长期研究已经证明了Uptravi的有效性。这些病人中，先天遗传性PAH患者占58%，由结缔组织疾病引起的占29%，与先天性心脏病修复分流术有关的占10%。

密歇根大学心血管医学部肺动脉高压项目负责人VallerieMcLaughlin指出：“长期以来，前列腺通路就被认为是治疗PAH的重要靶点。然而，直到现在，该靶点都未被充分利用。这其中一部分原因是前列腺素疗法给患者及其家人带来的沉重负担。Uptravi具有长期令人信服的效果，它的批准将使更多的患者获得该靶点的治疗，并在患病初期得到更及时的救治。”

Actelion公司的CEO，Clozel说：“Uptravi在FDA获批是Actelion公司历史上的又一重大里程碑。能够和我们的合作伙伴日本新药公司一起提供这种以前列腺通路为靶点的、效果显着的口服治疗方案，我们感到非常自豪。不管患者是有使用ERA或PDE-5抑制剂治疗PAH的背景，还是首次治疗PAH，Uptravi均能降低患者的入院风险。”

Clozel总结说：“在首次使用马西替坦进行基础治疗之后，Uptravi将大大拓宽延缓病情恶化的用药选择，并且在晚期疾病治疗上其效果将远远优于依前列醇。Actelion现在有针对PAH无与伦比的组合治疗策略，具有长期有效性、安全性和便利性。”

Uptravi的安全性已经在长期安慰剂对照试验中被证实了，该研究有名PAH患者参加，该实验进行了4.2年，而药物的平均GRIPHON实验时间是1.4年。

Uptravi治疗与安慰剂治疗相比，不良反应的发生率要高至少3%，包括有头痛、腹泻、恶心、下巴疼痛、呕吐、极度疼痛、肌肉痛、鼻咽炎及脸红。这些不良反应在剂量调整期更加频繁。Uptravi治疗组中有1%的患者（共8人）出现前列腺机能亢进，而安慰剂对照组中未发现。

Actelion公司预期，Uptravi将在年一月上市，并会继续在美国以外的其他国家和地区进行Uptravi的注册申请。