资讯第二届中国孤儿药研发论坛在上海成功举

年7月9日，由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会、中国孤儿药创新联盟、healthib俱乐部/茗嘉资本共同主办，罕见病发展中心等协办的第二届中国孤儿药研发论坛在上海成功举办。本次大会邀请了十余位国内外知名的专家分别针对中国孤儿药的政策、研发、临床、审评、投资等各方面进行系统而详尽地探讨。

中国孤儿药研发论坛发起于年，是中国孤儿药领域最大规模的公益性的综合论坛。旨在加强中国孤儿药研发、临床、审批、投资和政策层面的各方交流，通过行业专家权威观点呈现和碰撞，在政策倡导和多方协作方面发挥重要作用。

上海市罕见病防治基金会名誉理事长、上海市原副市长谢丽娟致开幕辞

会议开始后，上海市罕见病防治基金会名誉董事长、上海市原副市长谢丽娟首先为大会致辞，欢迎与会人员，并就罕见病、孤儿药现状等问题展开了概述。她认为，罕见病不仅仅是一个医学问题，也不仅仅是一个患者及其家庭的问题，它是一个急需解决的社会问题，我们每一个人在生命传承中所要面临的几十万分之一的风险，因此也可以说是整个人类的传承问题。由此需要各方重视，我们共同携手不断深化交流合作，使更多的罕见病患者不但有药可用，而且用得起。罕见病和孤儿药的相关政策制定，要列入改革创新的规划之中。

随后各位嘉宾主要针对罕见病的法规和政策，分别以中国孤儿药管理政策、中国罕见病政策的现状和建议、罕见病立法在中国的困境等为主题，论述中国孤儿药政策、研发等。此外，各发言嘉宾还就罕见病的政策、法规和患者组织在新药研发中的作用进行了主题讨论。

上海食品药品监督管理局总工程师周群在讲述“中国孤儿药管理政策”

华东政法大学练育强教授在讲述“罕见病立法在中国的困境”

中科院上海药物研究所蒋华良所长在讲述“肺动脉高压药研发”

主题讨论1：政策、法规和患者组织在新药研发中的作用

现场互动

在下午的会议中，嘉宾们主要就罕见病临床诊断和应用、罕见病药物研发两大主题进行发言、讨论。前者分别通过高通量测序、神经遗传病、新生儿筛查相关遗传代谢病等方面论述罕见病诊断应用。后者则从患者组织、研发实例、病毒载体、糖复合物组学、纤溶酶原等方面展述罕见病药物研发的知识。

华大基因股份有限公司、临床遗传咨询与单基因产品总监黄辉在讲述“高通量测序在罕见病诊疗中的运用”

医院主治医生顾卫红在讲述“从神经遗传病看罕见病的诊断和治疗现状”

罕见病发展中心主任黄如方在讲述“患者组织在新药研发中的作用”

主题讨论2：孤儿药研发策略和方法（孤儿药投资机会）

为期一天的中国孤儿药研发论坛圆满落下帷幕。会议中精彩连连、互动不断，来自全国各地约三百名参会人员与众位嘉宾共同就中国孤儿药领域未来的发展，相互交流、互相学习。我们相信第二届中国孤儿药研发论坛的成功举办，定会为今后中国孤儿药的研发以及罕见病事业的长远发展奠定更坚实的基础。

第五届中国罕见病高峰论坛开始报名啦！

中国罕见病高峰论坛（ChinaRareDiseaseSummit）发起于年，每年召开一届，至今已经成功举办了四届，是中国罕见病领域规模最大的综合性论坛，旨在加强各利益相关方之间的交流与合作，通过行业专家权威观点呈现和碰撞，在政策倡导和多方协作方面发挥重要作用。中国罕见病高峰论坛致力于通过学术交流，推进中国罕见病事业发展，全球罕见病事业共同进步。