关于襄愈患者篇

罕见病患者患者需求

罕见病患者主要面临三道难题：

早期诊断难，药物供应难，社会保障难。

解决这些难题，

就能够一定程度上满足罕见病患者的需求

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解决早期诊断难

以渐冻症为例，医院进行的横断面调查发现，渐冻症患者的平均诊断时间为13个月，有的甚至需要一年半到两年。罕见病诊断困难，特别是错诊、漏诊高发，往往使患者错过最佳诊疗时机，导致其生存几率降低、治疗质量下降。

因此加深罕见病的早期诊断和规范治疗，可显著提高患者生存几率，因此专家建议双管齐下——一方面提升基层罕见病的首诊能力，另一方面要加强罕见病的集中救治。

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解决药物供应难

药价昂贵，甚至无药可用，是摆在罕见病患者面前的第二道难题。

加强罕见病治疗药物的研发和生产，保障罕见病患者得到及时有效的治疗，已经刻不容缓。

医院儿科主任秦炯说，很多治疗罕见病的药物价格昂贵，特别是新药更是贵得惊人。在美国，罕见病患者每年的平均治疗费用约为13.7万美元，其中很大比例是药费。近年，

国内罕见病患者的疾病负担普遍非常沉重。例如：治疗严重肺动脉高压的药物——皮下注射瑞莫杜林，其一支注射剂的价格在1万元左右，每位患者每个月需要大概2～3支，而治疗轻中度肺动脉高压的口服药——安立生坦片，每个月的治疗费用也在～元。由于国内目前医保系统缺乏专门针对治疗罕见病药的支付体系，而罕见病药由于治疗患者人数相对小众，开发成本高，如果没有完善的支付体系，制药企业，特别是国内制药企业就缺乏开发罕见病用药的积极性。目前我国治疗肺动脉高压的药物几乎全部依赖进口。同样是肺动脉高压患者，欧美、日本等国的患者可以选择近20种不同药物治疗，而我国患者仅有两三种药物可用。比药价昂贵更糟糕的是无药可用。在我国首批罕见病目录收录的种疾病中，仅39种罕见病有治疗用药，其药物种类为54种。其中，在国内上市的药品有29种，能治疗21种疾病。从这个角度讲，罕见病患者的第一需求是有药可用，提升药物的可及性。如果每一种罕见病治疗用药都要从国外引进，专利等费用势必导致药价昂贵，特别是，如果不打破罕见病治疗用药主要依赖进口的情况，那么一旦国外药企因利润下降等原因退出我国市场，患者用药就将遭受严重影响。

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解决社会保障难

因病致贫、因病返贫的问题在罕见病患者中比较突出，从这个意义上讲，帮助罕见病患者也是精准扶贫的一种。亟需建立完善的、针对罕见病患者的社会保障体系，帮助他们解决后顾之忧。

多位受访专家表示，由于单个罕见病发病率极低，不符合保险的大数法则，因此绝大多数罕见病治疗用药尚未纳入基本医保。这意味着，相对于罕见病患者的疾病负担，我国的医疗救助力量还很薄弱。

而在疾病负担之外，罕见病患者家庭往往还承担着繁重的照料工作，家庭成员通常缺乏专业的护理知识，而社会上护理人员同样不足，严重影响罕见病患者的生存期和生存质量，亟需社会全方位的帮助。

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好娱知时节山水待相逢

1.贴纸：秀米

2.图片：Pexels，襄愈项目组，部分来源于网络

3.封面：秀米

4.文字：襄愈项目组，部分来源于网络

5.排版：简扇Jane