肺动脉高压治疗药物获EC孤儿药资格认证

EC授予Sotatercept治疗肺动脉高压孤儿药资格认证-年，Sotatercept治疗PAH获FDA孤儿药资格认证--在年春，Soatercept治疗PAH获FDA突破性疗法资格认证和欧洲药品管理局（EMA）的优先药物资格认证-Acceleron制药公司前不久宣布欧盟委员会（EC）已授予Sotatercept治疗肺动脉高压（pulmonaryarterialhypertension，PAH）的孤儿药资格认证。Acceleron公司是一家致力于发现、开发和商业化TGF-β超家族疗法治疗严重罕见疾病的生物制药公司，Acceleron公司总裁兼CEOHabibDable说：“我们很高兴欧盟委员会决定授予Sotatercept孤儿药资格认证。我们将充分利用获得的这些为药品开发商提供便利的特别资格认证（包括美国孤儿药资格认证、突破性疗法资格认证和欧洲优先药物资格认定），并积极与卫生当局合作，尽快地向有需要的患者提供这一潜在的新骨干疗法。”欧盟委员会授予用于治疗、预防或诊断患病率低（少于万分之五）的危及生命或慢性衰弱性疾病的药物孤儿药资格认证。为了鼓励这类药物的开发，这一资格认证带有一定的激励措施，包括在临床试验方案方面提供科学建议和协助，并具有10年的市场独占权。Acceleron公司目前正在推进Sotatercept的期开发计划，预计将于今年年底启动名为STELLAR的注册试验。

关于SotaterceptSotatercept是一种研究性的反向重塑剂，旨在作为TGF-β超家族成员的选择性配体陷阱，以重新平衡BMPR-II信号，这是PAH的关键分子驱动因素。PULSAR2期试验评估了Sotatercept联合经批准的PAH特异性药物治疗PAH患者的疗效，其主要终点是改善肺血管阻力，关键次要终点改善是6分钟步行距离。Sotatercept在试验中总体上耐受性良好。研究中观察到的不良事件与先前发表的关于Sotatercept治疗其他疾病的数据基本一致。根据PULSAR的结果，Sotatercept已获得FDA突破性疗法资格认证和EMA的优先药物资格认证。Sotatercept也正在进行中的2期SPECTRA探索性试验中评估。最近Acceleron公布了期开发计划的细节，包括注册试验STELLAR的设计，预计将在年年底前启动。该公司正在计划对PAH患者进行另外两个期研究：HYPERION试验探索用Sotatercept进行早期干预以及ZENITH试验评估后期干预。Sotatercept是一种研究性疗法，在任何国家都没有被批准用于任何适应症。Sotatercept是BristolMyersSquibb.公司授权协议的一部分。

关于PAH肺动脉高压（PAH)是一种罕见的、慢性的、进展迅速的疾病，其特征是肺小动脉收缩和肺循环血压升高。PAH会对心脏造成严重的压力，经常导致身体活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。PAH患者的5年生存率约为57%。现有的治疗方法通常是通过促进肺血管扩张来发挥作用，但并不能不解决疾病的根本原因。因此，尽管有标准的护理治疗，对许多患者来说，PAH还是会进展迅速。越来越多的研究表明BMP和TGFβ信号的不平衡是家族性、特发性和后天性PAH的主要驱动因素。原文标题：ACCELERONRECEIVESORPHANDESIGNATIONFROMTHEEUROPEANCOMMISSION(EC)FORSOTATERCEPTINPULMONARYARTERIALHYPERTENSION(PAH)译：刘叶本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：info

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