整理：了了来源：蒲公英
一、四部委公布了21个制剂、4个原料药减税政策中国财政部、海关总署、国家税务总局、国家药监局等四部委22日公布，自年3月1日起，增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。对进口罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税。第一批罕见病药品包括波生坦片等21个制剂，波生坦等4个原料药。
第一批罕见病药品清单如下：
一、罕见病药品制剂
活性成分通用名称药品名称已获准上市的剂型波生坦波生坦片片剂安立生坦安立生坦片片剂利奥西呱利奥西呱片片剂马昔腾坦马昔腾坦片片剂伊洛前列素吸入用伊洛前列素溶液溶液剂曲前列尼尔曲前列尼尔注射液注射剂吡非尼酮吡非尼酮胶囊胶囊剂尼达尼布乙磺酸尼达尼布软胶囊胶囊剂-注射用伊米苷酶注射剂-注射用阿糖苷酶α注射剂麦格司他麦格司他胶囊胶囊剂-重组人生长激素注射液注射剂沙丙蝶呤盐酸沙丙蝶呤片片剂-重组人干扰素β1a注射液注射剂青霉胺青霉胺片片剂利鲁唑利鲁唑片片剂-人凝血因子Ⅷ注射剂、冻干粉针剂-注射用重组人凝血因子Ⅷ注射剂-注射用重组人凝血因子IX注射剂-人凝血酶原复合物注射剂、冻干粉针剂-注射用重组人凝血因子Ⅶa注射剂二、罕见病药品原料药序号活性成分通用名称1波生坦2吡非尼酮3青霉胺4利鲁唑二、国家卫健委发布了罕见病医院为加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，国家卫生健康委于2月1日发布了《国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》，决定建立全国罕见病诊疗协作网。
先行遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的医院，组建罕见病诊疗协作网。其中，包括1医院、32医院和医院。
工作任务通知要求各省份年3月底前要出台实施方案。通知还对建立协作机制、实施规范诊疗、加强质量控制、保障药品供应、开展病例登记、加强临床研究六方面做出了要求。
保障药品供应在保障药品供应方面，医院要及时医院处方集和基本用药供应目录，开展罕见病药品临床监测，按要求做好短缺预警和信息报告，努力满足临床用药需求。医院罕见病药品供应目录衔接、药品院际调剂、配送物流延伸等方式，方便罕见病患者就近取药。
加强临床研究在加强临床研究方面，通知要求鼓励开展罕见病临床诊疗研究和临床试验研究，推进罕见病相关科研项目，促进研究成果转化和适宜技术应用。医院可联合高等院校、科研院所等机构，加强罕见病诊疗基础研究、应用研究和转化医学研究，推动专业水平的提高和学科融合。在信息共享、能力建设和技术研发等方面加强国际交流与合作。
关于罕见病
罕见病，并非特指某种疾病，而是对一大类患者数量稀少的疾病的统称。根据美国食品与药物管理局（FDA）的统计数据，全球已知的罕见病有余种，80%为遗传性疾病。全球患者总数超过2.亿，0%在儿童期发病。已知的罕见病中，只有%有治疗药物或方案。
由于患者数量稀少，罕见病疗法开发存在难以高效开展试验等先天困难，而难以收回开发成本的风险则导致制药公司望而却步。同时，社会 2白化病 3Alport综合征 4肌萎缩侧索硬化 Angelman氏症候群（天使综合征） 6精氨酸酶缺乏症 7热纳综合征（窒息性胸腔失养症） 8非典型溶血性尿毒症 9自身免疫性脑炎 10自身免疫性垂体炎 11自身免疫性胰岛素受体病 12β-酮硫解酶缺乏症 13生物素酶缺乏症 14心脏离子通道病 1原发性肉碱缺乏症 16Castleman病 17腓骨肌萎缩症 18瓜氨酸血症 19先天性肾上腺发育不良 20先天性高胰岛素性低血糖血症 21先天性肌无力综合征 22先天性肌强直（非营养不良性肌强直综合征） 23先天性脊柱侧弯 24冠状动脉扩张病 2先天性纯红细胞再生障碍性贫血 26Erdheim-Chester病 27法布雷病 28家族性地中海热 29范可尼贫血 30半乳糖血症 31戈谢病 32全身型重症肌无力 33Gitelman综合征 34戊二酸血症I型 3糖原累积病（I型、Ⅱ型） 36血友病 37肝豆状核变性 38遗传性血管性水肿 39遗传性大疱性表皮松解症 40遗传性果糖不耐受症 41遗传性低镁血症 42遗传性多发脑梗死性痴呆 43遗传性痉挛性截瘫 44全羧化酶合成酶缺乏症 4同型半胱氨酸血症 46纯合子家族性高胆固醇血症 47亨廷顿舞蹈病 48HHH综合征 49高苯丙氨酸血症 0低碱性磷酸酶血症 1低磷性佝偻病 2特发性心肌病 3特发性低促性腺激素性性腺功能减退症 4特发性肺动脉高压 特发性肺纤维化 6IgG4相关性疾病 7先天性胆汁酸合成障碍 8异戊酸血症 9卡尔曼综合征 60朗格汉斯组织细胞增生症 61莱伦氏综合征 62Leber遗传性视神经病变 63长链3-羟酰基辅酶A脱氢酶缺乏症 64淋巴管肌瘤病 6赖氨酸尿蛋白不耐受症 66溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 67枫糖尿症 68马凡综合征 69McCune-Albrigh综合征 70中链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症 71甲基丙二酸血症 72线粒体脑肌病 73黏多糖贮积症 74多灶性运动神经病 7多种酰基辅酶A脱氢酶缺乏症 76多发性硬化 77多系统萎缩 78肌强直性营养不良 79N-乙酰谷氨酸合成酶缺乏症 80新生儿糖尿病 81视神经脊髓炎 82尼曼匹克病 83非综合征性耳聋 84Noonan综合征 8鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症 86成骨不全症（脆骨病） 87帕金森病（青年型、早发型） 88阵发性睡眠性血红蛋白尿 89黑斑息肉综合征 90苯丙酮尿症 91POEMS综合征 92卟啉病 93Prader-Willi综合征 94原发性联合免疫缺陷 9原发性遗传性肌张力不全 96原发性轻链型淀粉样变 97进行性家族性肝内胆汁淤积症 98进行性肌营养不良 99丙酸血症 肺泡蛋白沉积症 肺囊性纤维化 视网膜色素变性 视网膜母细胞瘤 重症先天性粒细胞缺乏症 10婴儿严重肌阵挛性癫痫(Dravet综合征) 镰刀型细胞贫血病 Silver-Russell综合征 谷固醇血症 脊髓延髓肌萎缩症（肯尼迪病） 脊髓性肌萎缩症 脊髓小脑性共济失调 系统性硬化症 四氢生物蝶呤缺乏症 结节性硬化症 11原发性酪氨酸血症 极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症 威廉姆斯综合征 湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征 X-连锁无丙种球蛋白血症 X-连锁肾上腺脑白质营养不良 X-连锁淋巴增生症
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